bullet

Lee este artículo en español

 

12 luglio 2013 - Per terapia genica si intende il trasferimento di materiale genetico allo scopo di prevenire o curare una malattia. Nel caso di malattie genetiche consiste essenzialmente nel trasferire la versione “funzionante” del gene in modo da rimediare al difetto. Può essere applicata a cellule somatiche, nel qual caso il difetto viene curato esclusivamente nel paziente soggetto alla terapia, e a cellule germinali, rendendo possibile la trasmissione alle generazioni successive. I geni corretti sono inseriti attraverso vettori, distinti in virali e non virali, come liposomi ed elettroproteine. Sono soprattutto i virus, comunque, inattivati e modificati, ad essere attualmente i vettori ideali.

Dopo anni di esperimenti in laboratorio per valutare sicurezza ed efficacia della terapia genica sulle cellule staminali del sangue, nel 2010 è partita la sperimentazione su 16 piccoli pazienti da tutto il mondo, di cui 6 affetti da una grave malattia neurodegenerativa, la leucodistrofia metacromatica (la malattia di Sofia al centro del caso Stamina), e 10 colpiti da una rara immunodeficienza, la sindrome di Wiskott-Aldrich. Dopo tre anni, ecco i primi frutti. Jacob (3 anni, americano), Canalp (4 anni, turco) e Samuel (9 anni, di Roma), tutti affetti dalla sindrome di Wiskott-Aldrich, sono potuti quasi rinascere.

Il risultato, celebrato da una doppia pubblicazione sulla prestigiosa rivista Science e presentato in un'affollata conferenza stampa, ieri, si deve all'intuizione di Luigi Naldini, oggi direttore dell'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Tiget) di Milano.

Proprio lui, nel 1996, pensò di disarmare il temutissimo virus Hiv, responsabile dell'Aids, per trasformarlo in un efficiente cavallo di Troia che trasporta nella sua pancia i geni sani con cui correggere gravi malattie ereditarie, arrivando fino alle cellule dell'inaccessibile sistema nervoso centrale.

Naldini, insieme alla direttrice di Theleton Italia Francesca Pasinelli, nominata nel 2009, sono stati ospiti stamani di “Uno Mattina” ed hanno raccontato che grazie a questa innovativa terapia genica si nutrono speranze per bambini che sono altrimenti destinati a una vita breve e piena di stenti con turbe neuroogiche emorragie e infezioni gravi.

ARTICOLI CORRELATI
bullet L'associazione Salvati e i programmi contro il cancro al seno.
bullet Messico: primo trapianto di cornea artificiale.

 

(carlo di stanislao / puntodincontro.mx / adattamento e traduzione allo spagnolo di massimo barzizza)