12
luglio 2013 -
Per terapia genica si intende il
trasferimento di materiale genetico
allo scopo di prevenire o curare una
malattia. Nel caso di malattie
genetiche consiste essenzialmente
nel trasferire la versione
“funzionante” del gene in modo da
rimediare al difetto. Può essere
applicata a cellule somatiche, nel
qual caso il difetto viene curato
esclusivamente nel paziente soggetto
alla terapia, e a cellule germinali,
rendendo possibile la trasmissione
alle generazioni successive. I geni
corretti sono inseriti attraverso
vettori, distinti in virali e non
virali, come liposomi ed
elettroproteine. Sono soprattutto i
virus, comunque, inattivati e
modificati, ad essere attualmente i
vettori ideali.
Dopo anni di esperimenti in
laboratorio per valutare sicurezza
ed efficacia della terapia genica
sulle cellule staminali del sangue,
nel 2010 è partita la
sperimentazione su 16 piccoli
pazienti da tutto il mondo, di cui 6
affetti da una grave malattia
neurodegenerativa, la leucodistrofia
metacromatica (la malattia di Sofia
al centro del caso Stamina), e 10
colpiti da una rara
immunodeficienza, la sindrome di
Wiskott-Aldrich. Dopo tre anni, ecco
i primi frutti. Jacob (3 anni,
americano), Canalp (4 anni, turco) e
Samuel (9 anni, di Roma), tutti
affetti dalla sindrome di
Wiskott-Aldrich, sono potuti quasi
rinascere.
Il risultato, celebrato da una
doppia pubblicazione sulla
prestigiosa rivista Science e
presentato in un'affollata
conferenza stampa, ieri, si deve
all'intuizione di Luigi Naldini,
oggi direttore dell'Istituto San
Raffaele Telethon per la terapia
genica (Tiget) di Milano.
Proprio lui, nel 1996, pensò di
disarmare il temutissimo virus Hiv,
responsabile dell'Aids, per
trasformarlo in un efficiente
cavallo di Troia che trasporta nella
sua pancia i geni sani con cui
correggere gravi malattie
ereditarie, arrivando fino alle
cellule dell'inaccessibile sistema
nervoso centrale.
Naldini, insieme alla direttrice di
Theleton Italia Francesca Pasinelli,
nominata nel 2009, sono stati ospiti
stamani di “Uno Mattina” ed hanno
raccontato che grazie a questa
innovativa terapia genica si nutrono
speranze per bambini che sono
altrimenti destinati a una vita
breve e piena di stenti con turbe
neuroogiche emorragie e infezioni
gravi.